Генна терапия

Генната терапия е лечението на наследствени, не-наследствени, многофакторни заболявания, което се осъществява чрез въвеждане в клетките на пациента на други гени. Целта на терапията е да се премахнат генните дефекти или да се дадат на клетките нови функции. Много по-лесно е да се въведе здрав, напълно функциониращ ген в клетката, отколкото да се коригират дефекти в съществуващия.

Генната терапия е ограничена до изследвания в соматични тъкани. Това се дължи на факта, че всяка намеса в пола и зародишните клетки може да даде напълно непредсказуем резултат.

Използваната понастоящем техника е ефективна при лечението както на моногенни, така и на мултифакторни заболявания (злокачествени тумори, някои видове тежки сърдечно-съдови заболявания, вирусни заболявания).

Около 80% от всички проекти за генна терапия са свързани с ХИВ инфекция и онкологични заболявания. В момента проучвания на такива наследствени заболявания, като хемофилия В, Болестта на Гоше, циститна фиброза, хиперхолестеролемия.

лечение генетични заболявания Той включва:

middot - изолиране и възпроизвеждане на отделни клетъчни типове на пациента;

middot - въвеждане на чужди гени;

middot-селекция на клетки, в които чуждият ген "се корени";

средно-имплантиране на пациента (например чрез кръвопреливане).

Генната терапия се основава на въвеждането на клонирана ДНК в тъканта на пациента. Най-ефективните методи са инжектирането и аерозолните ваксини.

Генната терапия работи по два начина:

1. Лечение на моногенни заболявания. Те включват нарушения в мозъка, които са свързани с увреждания на клетките, които продуцират невротрансмитерите.

2. Лечение наследствени заболявания. Основните подходи, използвани в тази област, са:

middot - генетично подобрение на имунните клетки;

средно нарастване на туморна имунореактивност;

middot - блок за изразяване на онкогени;

middot - защита на здрави клетки от химиотерапия;

middot - въвеждане на туморни супресорни гени;

middot - производство на антитуморни вещества от здрави клетки;

middot - производство на противотуморни ваксини;

middot-локално възпроизвеждане на нормални тъкани с помощта на антиоксиданти.

Използването на генната терапия има много предимства и в някои случаи е единственият шанс за нормален живот на болните. Независимо от това, тази област на науката не е напълно разбрана. Налага се международна забрана на тестове върху гениталните и предварително имплантираните зародишни клетки. Това се прави, за да се предотвратят нежелани генни конструкции и мутации.

Бяха разработени и общоприети условия, при които се допускат клинични изпитвания:

1. Генът, прехвърлен в клетките-мишени, трябва да бъде активен за дълго време.

2. В чужда среда, генът трябва да остане ефективен.

3. Прехвърлянето на гена не трябва да причинява негативни реакции в организма.

Има редица въпроси, които все още са валидни за много учени от цял ​​свят:

• Ще работят ли учени, работещи в областта на генната терапия, пълна генокорекция, която няма да представлява заплаха за потомството?

• Ще бъде ли необходимостта и ползата от процедурата за генна терапия за конкретна брачна двойка да надвишава риска от тази намеса за бъдещето на човечеството?

• Подобни процедури са оправдани пренаселеността на планетата в бъдеще?

• Как ще се отнасят тези процедури до лицето с въпроси на хомеостазата на биосферата и обществото?

В заключение, може да се отбележи, че генетичната терапия на настоящия етап предлага на човечеството начините за лечение на най-тежките заболявания, които наскоро се смятаха за нелечими и фатални. Същевременно развитието на тази наука създава нови проблеми за учените, които трябва да бъдат решени днес.